(9/30)細胞医薬における承認申請・審査とCMC・非臨床の留意点

第1部（10:30～12:30） 「再生医療等製品、特に細胞医薬における承認申請・審査とCMCの課題」 講師：ファーマバイオ(株)　澤口 和美 氏

[趣旨][得られる知識]
[講演項目]

第2部（13:30～15:15） 「iPS細胞由来製品における承認審査と非臨床安全性評価の考え方」 講師：住友ファーマ(株)　野中 瑞穂 氏

[趣旨]

　今年に入ってiPS細胞由来製品が2製品、日本で世界初の承認を取得し、実用化の段階に入っている。今後、iPS細胞由来製品の製造販売承認申請を検討する際に活用できるiPS細胞由来製品の非臨床安全性評価の考え方について解説する。

[得られる知識]

▽iPS細胞由来製品の製造販売承認申請資料
▽iPS細胞由来製品の非臨床安全性評価

[講演項目]

１．再生医療等製品の製造販売承認申請
　1.1 iPS細胞由来製品の規制上の位置づけ
　1.2 申請資料
　1.3 信頼性保証
　1.4 申請から承認まで
２．iPS細胞由来製品の非臨床安全性評価
　2.1 基本的な考え方
　2.2 一般毒性評価
　2.3 造腫瘍性評価
　2.4 非細胞成分・不純物の安全性評価
　2.5　審査のポイント
３．参考
　3.1 指針・ガイダンス等
　3.2 参考URL
□質疑応答□

第3部（15:30～17:30） 「細胞医薬の製造・品質試験の実際 ～CDMO視点で考える承認申請を見据えたCTD対応・品質設計・規格設定の実務～」 講師：(株)サイト-ファクト　久保 雄昭 氏

[趣旨]
　再生医療等製品・細胞医薬の開発では、製造プロセス、品質試験、規格設定を含むCMC戦略が、承認申請および商用化に向けて極めて重要となる。一方で、細胞医薬は生体由来原材料を用いる特性上、製品ばらつきや工程依存性が大きく、従来医薬品とは異なる品質設計・品質保証の考え方が求められる。
　本講演では、CDMOの実務視点から、CAR-T細胞やMSC製剤等を例に、CTD Module 3を見据えた製造・品質試験、品質設計、規格設定、Validation、Comparabilityの考え方について概説する。さらに、商用製造を見据えたCMC戦略および今後の細胞医薬製造の方向性についても紹介する。

[得られる知識]

▽再生医療等製品・細胞医薬におけるCMC戦略の基本的な考え方
▽CTD（特にModule 3）および細胞医薬特有の品質・規格設定の考え方
▽CAR-T細胞、MSC製剤等を例とした製造・品質試験の実務的なポイント
▽QbD（Quality by Design）に基づく品質設計およびValidationの考え方
▽商用製造を見据えたCDMOの役割と品質保証体制

[講演項目]

１．再生医療等製品・細胞医薬の現状と市場動向
２．細胞医薬におけるCDMOの役割
３．細胞医薬におけるCMC戦略の重要性
４．CTD（Common Technical Document）の基本構造
５．CTD Module 3（CMC/Quality）の概要
６．細胞医薬におけるModule 3の課題
７．細胞医薬における品質設計（QbD）の考え方
８．CQA（Critical Quality Attributes）とCPP（Critical Process Parameters）
９．Control StrategyとValidation戦略
１０．CAR-T細胞製剤の製造工程とCMC上の論点
１１．CAR-T細胞製剤における品質試験・規格設定
１２．CAR-T細胞製剤におけるComparabilityと商用化課題
１３．MSC製剤の製造工程と品質設計
１４．MSC製剤におけるPotency assayと規格設定
１５．生体原材料・物流・Chain of Identity/Chain of Custody
１６．Tech TransferとKnowledge Transfer
１７．APS、PPQ、Process Validationの考え方
１８．商用製造を見据えたCMC/品質保証体制
１９．電子化・MES/eBR・Data Integrityへの対応
２０．今後の細胞医薬製造とCDMOの方向性
□質疑応答□