[書籍] ＜ebook＞細胞・組織加工製品の実用化・申請にむけた 薬事規制解説集（３極比較）

【主な経歴】
東京大学大学院医学系研究科修了。国立成育医療研究センター研究所・研究員を経て平成23年より現職。

【主な研究・業務】
幹細胞生物学、神経科学、レギュラトリーサイエンス

【業界での関連活動】
iPS細胞を利用した細胞治療の安全性評価研究、幹細胞分化の基礎研究に従事する一方、
国立医薬品食品衛生研究所の協力研究員として「多能性幹細胞安全情報サイト」の運営に携わっている。

１．再生医療製品の規制の枠組み
　1.1 規制機関
　1.2 細胞・組織加工製品の定義
　1.3 細胞・組織加工製品の開発から使用まで
　　1.3.1 再生医療実用化へのルート
　　1.3.2 医師主導治験

２．再生医療の実用化にかかわる規制
　2.1 非臨床試験に関する規制
　2.2 臨床試験（治験）に関する規制
　　2.2.1 GCP
　　2.2.2 再生医療製品（細胞・組織加工製品）の治験
　2.3 再生医療製品の品質・安全性確保
　　2.3.1 製造
　　2.3.2 治験薬GMP
　　2.3.3 再生医療製品の品質・安全性確保にかかわる指針
　2.4 販売承認に関する規制
　2.5 市販後の調査に関する規制

３．再生医療への支援体制
　3.1 薬事戦略相談
　3.2 次世代医療機器評価指標の公開
　3.3 学会・産業界等の支援体制

４．補足

１．再生医療製品の規制の枠組み
　1.1 細胞・組織加工製品の法的取扱い
　1.2 「ヒト細胞，組織または細胞・組織利用製品」HCT/P の定義
　　1.2.1 361HCT/P
　　1.2.2 351HCT/P
　　1.2.3 HCT/Pの品目分類
　1.3 HCT/Pを担当する組織

２．細胞・組織加工製品（351HCT/P）の開発から使用まで
　2.1 HCT/P の規制における基本原則：リスクベースアプローチ
　2.2 前臨床試験
　2.3 臨床試験
　　2.3.1 IND審査制度
　　2.3.2 IDE承認制度
　2.4 相談制度
　　2.4.1 pre-IND相談等
　　2.4.2 pre-IDEミーティング
　　2.4.3 その他の相談制度
　2.5 販売承認審査
　　2.5.1 BLA審査（CBER）
　　2.5.2 PMA審査（CDRH）
　2.6 未承認薬の使用に関して
　2.7 市販後調査

３．開発期間短縮・承認促進のための制度
　3.1 医薬品・生物製剤
　　3.1.1 Fast Track Drug Development Program（迅速医薬品開発プログラム）
　　3.1.2 Subpart E Regulations（サブパートEによる規制）
　　3.1.3 Accelerated Drug Approval Program（早期承認制度）
　　3.1.4 Priority Review Policy（優先審査制度）
　　3.1.5 Orphan Drug Designation（希少疾病用医薬品指定）
　3.2 医療機器
　　3.2.1 Modular PMA（モジュラーPMA）
　　3.2.2 Streamlined PMA（簡素化PMA）
　　3.2.3 PDP（Product Development Protocol, 製品開発プロトコール）
　　3.2.4 HDE（Humanitarian Device Exemption, 人道機器適用免除）

４．研究開発支援
　4.1 連邦政府機関による研究開発支援
　4.2 州政府レベルでの研究開発支援

５．補足
　5.1 FDAのトレーニングプログラム
　5.2 FDAで販売承認された細胞・組織加工製品
 

１．医薬品にかかわる法体系
　1.1 EUの統治機構
　1.2 法体系
　1.3 医薬品に関する法制度

２．先端医療医薬品の規制の枠組み
　2.1 ATMPの定義

３．ATMPに対する規制（Regulation (EC) No 1394/2007の概要）
　3.1 基本原則：リスクベースアプローチ
　3.2 製品の品質・安全性・有効性に関する規制
４．ATMPの非臨床試験

５．ATMPの臨床試験

６．販売承認審査・相談制度
　6.1 ATMPの中央審査
　6.2 CATの構成と任務
　　6.2.1 構成
　　6.2.2 CATの任務
　6.3 ATMP承認審査におけるEMA各組織の役割
　　6.3.1 CATとCHMPの共同作業
　　6.3.2 CATの役割
　　6.3.3 CHMPの役割
　　6.3.4 事務局の役割
　6.4 相談制度

７．研究開発支援

８．市販後安全対策

９．例外規定

１０．補足
　10.1 EMA内で流通する再生医療製品（ATMPとして承認されたもの（見込みを含む）
　10.2 ドイツ，イギリス，フランスの状況